值新中国成立70周年之际，由中华医学会、中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组主办，医院、天津市医学会、天津市医学会血液学分会承办的中华医学会第十七次全国红细胞疾病(贫血)学术会议、天津市医学会血液学分会-年度学术会议暨骨髓衰竭性疾病诊疗进展国家继续教育培训班年11月01日到11月2日在美丽的海滨城市天津隆重召开。

11月1日下午是骨髓衰竭性疾病诊疗进展国家继续教育培训班专场，内容围绕各类骨髓衰竭性疾病的发病机制、诊断、治疗最新进展及临床研究等热点问题展开交流，为各位专家学者搭建了学术交流平台，提升我国骨髓衰竭性疾病的研究及诊疗水平。

在培训班开始前，本次大会共同主席医院付蓉教授作为“东道主”对来自全国各地的红细胞疾病领域同道表示了热烈的欢迎和对这场学术盛宴的热切期待。

再生障碍性贫血免疫抑制治疗

张凤奎教授

免疫抑制疗法是再生障碍性贫血（AA）的主要治疗方法，目前的临床问题有：获得血液学反应所需时间长、一疗程治疗失败率30～40%、完全缓解（CR）率偏低、复发率偏高、克隆进展之虞。其治疗目标是：优化免疫抑制治疗方案构成、引入非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）、缓减晚停环孢素，延缓/减少疾病复发。

AA发生晚期克隆性血液学异常主要涉及免疫抑制治疗患者，接受造血干细胞移植治疗者很少发生。这很可能与免疫抑制治疗是由残存的造血干祖细胞恢复自身造血，而干细胞移植是重建正常造血，二者造血干祖细胞池构成不同有关。研究发现AA病史长、复发难治者更易发生疾病转化，而不同方案免疫抑制治疗者这一并发症的发生并无明显不同。AA患者即使获得血液学反应，残存造血干细胞也还持续受到以维持外周血细胞正常的造血压力，细胞端粒缩短，遗传不稳定性增加，与先期即已存在的获得性体细胞突变叠合，赋予患者更高的MDS/AML转化倾向。免疫抑制治疗获得血液学反应可能只是赋予患者更长的生存时间，使造血干祖细胞内源性遗传不稳定得以体现。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症的诊治

付蓉教授

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种由于体细胞突变造成的非恶性克隆性疾病，临床主要表现为慢性血管内溶血、骨髓衰竭、高风险并发血栓等。付蓉教授从PNH病理机制、诊断