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再生障碍性贫血（再障）是一种非恶性血液病，骨髓象检查可见造血细胞减少，目前重型再障的治疗一线方案为免疫抑制治疗、造血干细胞移植。7月22日，“移路有你”血液移植系列课程第十一期课医院许兰平教授担任主席，携手浙江中医院刘文宾教授、大连医院杨岩教授，通过网络直播的方式引领我们深入探讨再障性贫血诊疗现状，造血干细胞移植多方位分享以及未来的发展方向，旨在为更多临床医生提供最新、最实用的数据报告，为临床医生提供参考数据，辅以更明确的治疗方案。

杨岩教授：单倍型移植治疗重障II型

重型再障（SAA）是一种骨髓造血功能衰竭症，联合免疫抑制治疗（IST）及造血干细胞移植（HSCT）可明显提高SAA治愈率及生存时间。杨教授结合自身临床经验，提醒大家接诊到年轻再障患者应首先与遗传性骨髓衰竭症相鉴别。

国外1有指南提出，SAA患者一线选择同胞相合供者异基因造血干细胞移植（MSDHSCT）、二线10/10非血缘造血干细胞移植（MUDHSCT）或IST、三线或四线选择9/10MUDHSCT、脐带血移植或无关单倍型移植。我国MUD很难在短时间内获得，杨教授提出单倍型移植应作为没有MSD时的首要选择。

欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）显示一线MSD骨髓移植治疗SAA，患者年龄越小疗效越好，40岁的患者一线治疗BMT相较IST疗效更佳2。医院一项回顾性分析显示，一线单倍型治疗儿童SAA是非常好的选择，单倍型移植的FFS明显优于IST、长期随访中血细胞数量完全正常达96%；一项针对重再I型患者一线MSD和单倍型移植效果比较的研究显示，两组患者3年OS、3年FFS、1年GFFS无差异。

目前，国际对MSD和MUD预处理方案已基本达成共识，而对单倍型移植的预处理国内外尚不一致，主要有3种方案：PTCy、ATG、PTCy联合ATG3。PTCy方案失败主要与DSA有关，PTCy联合ATG可达到%植入、GVHD较轻。

近年，我国学者提出了SAAII型——起病时未达到SAA诊断标准的概念，随着疾病进展符合SAA。SAAII型由慢性AA演变而来，常在患者出现严重出血或感染后才被识别。由于病程长，患者可能接受过多种治疗，确诊时脏器功能往往合并损伤；血制品的大量输注，导致患者SF常明显升高，因此SAAII型患者GvHD、感染、脏器功能衰竭几率高，植入难。杨教授结合病例，分享了一项单倍型移植的研究，预处理方案Flu+BU+CTX+ATG，植入率95.5%，36月OS、DFS均为86.4%，总体效果很好。

刘文宾教授：再障造血干细胞移植选择

IST治疗现状

EBMT总结了例以为主要治疗方案的患者，CsA+ATG治疗后仍有30%-40%的患者无应答，且长期复发比例高达45%。通过对照实验4可看出，年龄小、病情轻、网织红细胞绝对值高等预示IST疗效好。通过Charlson合并症指数对评估再障性贫血预后的回顾性分析可得出，再障性贫血患者的生存率与年龄、治疗方案和是否使用中药有关，合并症指数越低生存率越高。IST治疗可清除部分外周效应T细胞，如果失败应考虑标准治疗是否足以抑制异常免疫、治疗过程中减量过快停药过早是否可导致复发、非免疫机制造成骨髓造血衰竭、残存造血细胞的质和量。

二次治疗选择

对于难治/复发再障性贫血且无供体的患者，再次IST治疗也进可作为一种选择方案。有回顾性研究表明，再次ATG治疗产生应答的患者，0天生存率为90%。阿伦单抗也可作为一种对难治/复发AA患者可行的IST方案5。近年来，干细胞刺激疗法可提高血液学反应率、改善治疗反应质量、难治患者治疗选择、不良反应轻微，其中艾曲波帕mg维持治疗6个月可以获得比3个月更好的疗效，可能会促进患者原来就存在的休眠克隆激活扩增。

HSCT治疗再障

已有试验6证实，SAA患儿10年OS、EFS，一线选择HID明显优于IST，移植作为根治的方法，相较IST减少了复发的风险。

新诊断的重型再障、难治复发的重型再障、依赖输血的非重型再障均适合HSCT疗法。基于多个对照实验结果，再障性贫血患者行造血干细胞移植术后血小板和中性粒细胞恢复效果较好。且发生急性移植物抗宿主病（aGVHD）中比较严重的Ⅲ-Ⅳ发生率仅为6.98%，慢性移植物抗宿主病（cGVHD）慢性广泛性发生率为7.32%，且中位总生存时间可达18个月，总体HSCT刺激疗法效果良好。未来，单倍体造血干细胞移植对于年龄50岁的患者或可推到一线。

刘教授总结道，对于再障患者首诊正确、足疗治疗非常关键，如何阻止或预测骨髓衰竭性疾病相互转化有待进一步研究。

问答环节

随后，有网友提出“如何看待临床经验丰富，但还是不够个体化的现状？”杨教授表示，患者的年龄和一般身体状况是首要考虑因素，治疗方案的选择固然重要，患者的经济能力和面对治疗风险的承受能力也很重要。许兰平教授则指出，充分的术前知情同意非常重要，将治疗方案的利弊向患者阐明清楚后，应尊重患者的选择。

网友提问“高龄患者是否可行HSCT，是否为禁忌症？”刘教授认SAA患者相对安全的年龄划分应为50岁以下，对高龄患者移植需要非常丰富的临床经验。许教授认为年龄稍大IST治疗无效的患者HSCT可作为挽救治疗手段，具体情况还要结合患者病情和身体状况综合分析。

参考文献

1．CurrOpinPediatr.February;28(1):3-11.

2．IntJHematol（）:-

3．HematolOncolClinNorthAm：August；32(4):-

4．FrickhofenNetal.Blood.Feb15;(4):-42.

5．ScheinbergPetal.Blood.Jan12;(2):-54.

6．ChengY,…XuLP,etal.ClinTransplant.

MAT-CN--1.0-08/